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治疗罕见病药物注射用阿加糖酶β获批上市

2019-12-20 19:00:00 来源:国家药品监督管理局

  近日,国家药品监督管理局批准Genzyme Europe B.V.的注射用阿加糖酶β(商品名:法布赞)进口注册申请,该药是国内获批的首个用于治疗法布雷病的药物,适用于8岁以上的儿童和青少年及成人。


  法布雷病是由X连锁基因缺陷造成的一种先天性代谢疾病,表现为患者体内α-半乳糖苷酶A活性明显降低或缺失,导致鞘糖脂在多种组织细胞的溶酶体中病理性蓄积。该病始发于胎儿并伴随患者终身逐步恶化,引起心、肾等重要器官的衰竭。2018年该病被收录于国家第一批罕见病目录,属严重危及生命且国内尚无有效治疗手段的疾病。


  此次获批的注射用阿加糖酶β是赛诺菲(中国)投资有限公司代理Genzyme Europe B.V.进行申报,并被列入国家第二批临床急需新药名单。国家药监局按照《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》有关规定,将其纳入优先审评品种,依据境外临床试验数据,结合本品的有效性和安全性特征,批准其进口注册申请。本品的获批上市将为国内法布雷病患者治疗带来福音。


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